Tratamento com células-tronco para esclerose múltipla: o que você deve saber


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A terapia com células-tronco não está liberada para o tratamento da esclerose múltipla (EM). Mas essa terapia experimental por meio de ensaios clínicos pode reduzir significativamente as recaídas e retardar a progressão da doença em algumas pessoas com a doença.

Cirurgiões filtrando medula óssea
Morsa Images/Getty Images

A terapia com células-tronco ainda é considerada experimental, mas mostra grande promessa em algumas pessoas com esclerose múltipla (EM).

Este artigo discute a pesquisa e os potenciais benefícios, riscos e custos do uso da terapia com células-tronco para tratar a EM.

Por que a terapia com células-tronco pode ajudar nos sintomas da EM?

Na EM, as células do sistema imunológico atacam a mielina por engano. Com o tratamento com células-tronco, os médicos usam a quimioterapia para destruir essas células imunes existentes. Em seguida, eles introduzem as novas células-tronco, que não estão preparadas para atacar a mielina. Isso parece retardar ou interromper a progressão da doença.

Por enquanto, é mais provável que a terapia com células-tronco ajude pessoas com inflamação ativa ou recaídas frequentes. Ainda não foi demonstrado que repara danos graves ou ajuda aqueles que já têm um alto nível de deficiência.

Visão geral dos termos

A EM é uma doença imunomediada envolvendo desmielinização no sistema nervoso central. Os sintomas podem incluir:

  • fadiga
  • problemas de equilíbrio e coordenação
  • problemas de visão

O tratamento pode envolver terapia modificadora da doença (DMT) e controle dos sintomas.

As células-tronco são células indiferenciadas. Eles são capazes de se transformar em qualquer tipo de célula. Os cientistas podem manipular células-tronco em células especializadas. Uma vez implantados, eles podem substituir ou ajudar a reparar células danificadas. A terapia com células-tronco pode redefinir o sistema imunológico em pessoas com EM.

As células-tronco hematopoiéticas podem se desenvolver em todos os tipos de células sanguíneas no sangue e no sistema imunológico. Autólogo significa que a terapia usa suas próprias células-tronco em vez de células de doadores.

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Existem diferentes tipos de terapia com células-tronco para EM?

Sim, existem diferentes tipos de terapias com células-tronco que se mostram promissoras.

Além das células-tronco hematopoiéticas que podem se transformar em todos os tipos de células sanguíneas, há também células-tronco mesenquimais. São células-tronco adultas encontradas em vários locais do corpo, inclusive na medula óssea, pele e tecido adiposo.

Ensaios clínicos menores por mais de uma década exploraram a segurança e viabilidade dessas abordagens específicas de células-tronco e descobriu que é benéfico para pessoas com esclerose múltipla.

A terapia com células-tronco é eficaz para EM?

Os pesquisadores estão analisando muitos tipos de células-tronco que podem ajudar as pessoas com EM.

Mas a maioria dos estudos se concentra no transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (aHSCT).

  • Uma análise de 2017 analisou 15 estudos de aHSCT envolvendo pessoas com EM. Dois anos após a terapia, 83% dos participantes não apresentavam evidências de atividade da doença. Aos 5 anos, 67% ainda não apresentavam evidência de atividade da doença.
  • Um artigo de revisão de 2021 descobriu que o aHSCT pode beneficiar pessoas com formas recidivantes e ativas de EM. Os autores do estudo citaram a necessidade de ensaios maiores e mais rigorosos para comparar os benefícios da terapia com células-tronco versus os DMTs mais recentes.
  • Um ensaio clínico de 2020 envolveu terapia com células-tronco mesenquimais (MSC) em 48 pessoas com EM progressiva. Os médicos trataram alguns por via intratecal (IT), o que significa administrá-lo na medula espinhal. Eles trataram outros por via intravenosa (IV). Durante um acompanhamento de 1 ano, 58,6% do grupo MSC-IT e 40,6% do grupo MSC-IV não apresentaram evidência de atividade da doença. Isso comparado com 9,7% em um grupo de placebo.

Terapia com células-tronco pode ser mais eficaz em aumentar o tempo que leva para o progresso da EM, em comparação com os tratamentos padrão de EM. No entanto, os tratamentos de maior eficácia (como Ocrevus, Alemtuzumab) não foram incluídos nessa análise de pesquisa.

Como funciona a terapia com células-tronco?

A terapia conhecida como aHSCT é um tratamento único, embora o processo tenha muitas etapas. É um tratamento experimental, então os detalhes variam de acordo com o centro de tratamento. Aqui estão os princípios:

  • Preparação: Você tomará medicamentos que estimulam a produção de células-tronco produtoras de sangue. Outro medicamento ajudará a movê-los da medula óssea para a corrente sanguínea. Seu médico coletará as novas células-tronco do seu sangue e as congelará. Isso leva de 5 a 15 dias.
  • Quimioterapia: No hospital, você receberá quimioterapia intensiva para destruir as células imunológicas existentes.
  • Transplante: O seu médico introduzirá as células estaminais numa veia.
  • Reconstrução do sistema imunológico: Seu corpo começará a produzir novos glóbulos brancos. Demora cerca de 3 a 6 meses para o sistema imunológico se reconstruir.

Sua internação pode durar 3 semanas ou mais. Você também precisará de visitas de acompanhamento por vários anos. Isso inclui avaliações médicas, ressonâncias magnéticas e exames de sangue.

Quem é elegível para terapia de haste se você tem EM?

As pessoas com maior probabilidade de se beneficiar da terapia com células-tronco são aquelas que:

  • tem EM recorrente
  • tem menos de 45 anos
  • pode se locomover de forma independente
  • tiveram EM por menos de 10 anos
  • apesar do uso de DMTs, tiveram pelo menos duas recidivas clínicas no ano anterior, com evidência de atividade da doença na ressonância magnética

Se você está considerando a terapia com células-tronco para EM, é melhor falar primeiro com um especialista em EM. Eles podem ajudar a resolver as considerações de segurança e indicar um local credenciado.

Antes de seguir em frente, você precisará de uma série de testes para garantir que está com boa saúde geral. Isso pode incluir:

  • eletrocardiograma (ECT)
  • exames de imagem
  • exames de sangue
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Existem riscos ou efeitos colaterais?

Geralmente é considerado seguro, mas existem efeitos colaterais e riscos.

A quimioterapia amortece o sistema imunológico, o que aumenta as chances de infecções graves e outros problemas de saúde. Potencial complicações da terapia com células-tronco incluem:

  • mielossupressão com neutropenia

  • anemia
  • baixa contagem de plaquetas
  • aftas
  • doença do enxerto contra o hospedeiro (se células doadoras forem usadas)

A revisão de 2019 artigo discute a melhoria da segurança do TCTH ao longo dos anos. A taxa de mortalidade relacionada ao transplante foi de 7,3% entre 1995 e 2000. Caiu para 0,7% entre 2008 e 2016 e mais recentemente para 0,2%.

Até hoje, o Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) não aprovou a terapia com células-tronco para o tratamento da EM. A agência cuidados que alguns países não exigem revisão regulatória de estudos clínicos. Isso torna difícil saber se um tratamento experimental com células-tronco é seguro.

Qual é o custo do tratamento com células-tronco?

A artigo de pesquisa 2020 colocar o custo de um HSCT em cerca de $ 150.000.

No entanto, outras pesquisas apontam para um custo entre US$ 7.000 e US$ 10.000 por tratamento.

Como essas terapias ainda não foram aprovadas pelo FDA, elas podem não ser cobertas pelo seguro. Isso pode significar que até mesmo os copagamentos e franquias normalmente flutuantes podem nem mesmo se aplicar.

Remover

O objetivo da terapia com células-tronco é reiniciar o sistema imunológico e prevenir ataques de EM.

Embora seja muito promissor e esteja disponível por meio de ensaios clínicos, não é aprovado pela FDA para tratar a EM.

Se você estiver interessado em terapia com células-tronco, um especialista em EM pode responder às suas perguntas e fornecer orientação. Você vai querer ter certeza de que é um bom candidato e está lidando com uma instituição credenciada.


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